应用于基因治疗的病毒载体

目前采用病毒载体的基因疗法已经成功用于血友病，先天性黑矇，脊髓肌肉萎缩症等单基因疾病的治疗，优势在于安全性好: NIH对于生物技术制品的相关评级，腺相关病毒载体（AAV）属于RG1，最安全等级; 迄今从未发现野生型AAV对人体致病（80%的人感染过AAV）；没有潜在的致瘤性: 重组腺相关病毒（rAAV）不插入基因组，不改变基因组结构，因而没有潜在的致瘤性；低免疫原性低: 基本不引起机体免疫排斥和炎症反应，因而能保持持久的体内留存能力和表达能力；靶向性强：在体感染特异性效果好，可以选择特定的器官进行转染；表达时程长：腺相关病毒载体（AAV）可以长期稳定地表达外源基因一年以上，甚至更久。